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基因治療（gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之表達目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，給一些難治疾病的根治帶來了光明。
例如科学家曾尝试用此方法去治疗一种叫严重免疫缺陷综合症（Severe Combined Immunodeficiency, SCID）的疾病，并得到一定的成果。基本原理是用已经被驯化了的病毒携带健康的基因，植入病人的细胞里，以此去修补本身有缺陷的基因。
