Seltene Krankheit
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Als seltene Krankheiten (auch: orphan disease; en. orphan=Waise, disease=Krankheit) bezeichnet man Krankheiten, die so selten auftreten, dass sie in einer Praxis eines Allgemeinarztes in der Regel höchstens einmal pro Jahr vorkommen. Seltene Krankheiten sind lebensbedrohliche oder chronisch einschränkende Krankheiten, die aufgrund ihrer Besonderheit einer speziellen Behandlung bedürfen.
In der Regel ist es für die pharmazeutische Industrie wirtschaftlich uninteressant, Arzneimittel gegen sie zu entwickeln. Aus diesem Grund wurden von verschiedenen Staaten Verordnungen und Gesetze entwickelt, um die Behandlung dieser Krankheiten zu fördern. Zunächst erließ die USA den Orphan Drug Act. Im April 2000 wurde von der EU in Europa die Orphan-Drug-Verordnung in Kraft gesetzt, auch andere Länder folgten.
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[Bearbeiten] Kriterien
Je nach Land gelten verschiedene Kriterien für die Einordnung als seltene Krankheit.
- EU: weniger als 228.000 Patienten pro Jahr oder 5 pro 10.000 Einwohner[1]
- USA: weniger als 200.000 Patienten pro Jahr oder 7,5 pro 10.000 Einwohner[2]
- Japan: weniger als 50.000 Patienten pro Jahr oder 4 pro 10.000 Einwohner
- Australien: weniger als 2.000 Patienten pro Jahr oder rund 1 pro 10.000 Einwohner
Weitere wichtige Kriterien für die Einordnung als Orphan Drug innerhalb Europas sind:
- die wirtschaftlichen und epidemiologischen Kriterien (es darf bisher keine ausreichende Therapie geben)
- alleiniges Vertriebsrecht für die angepeilte Indikation für die Dauer von zehn Jahren für denjenigen, der das Orphan-Arzneimittel entwickelt
- Bildung eines Orphan-Drug-Ausschusses
Pharmazeutische Unternehmen, die zur Behandlung seltener Krankheiten neue Arzneimitteln entwickeln, erhalten Erleichterungen für deren Zulassung und Vermarktung.
Das Nationale Netzwerk seltener Krankheiten hat im Oktober 2006 bekannt gegeben, dass derzeit rund 17.000 genetisch bedingte seltene Krankheiten bekannt sind. (Quelle: Apotheken Umschau, 11/2006)
[Bearbeiten] Krankheiten
Beispiele für seltene Krankheiten sind:
- Aicardi-Syndrom
- CADASIL
- Dubowitz-Syndrom
- Kartagener-Syndrom
- kongenitales QT-Syndrom
- Morbus Fabry
- Pallister-Killian-Syndrom
- Idiopathische pulmonararterielle Hypertonie (IPAH) (früher: Primäre pulmonale Hypertonie (PPH))
- Progerie
- Silver-Russell-Syndrom
- Peters-Plus-Syndrom
[Bearbeiten] Quellen
- ↑ Europäische Kommission, Generaldirektion Gesundheit und Verbraucherschutz http://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/rare_diseases_de.htm
- ↑ US-Orphan-Drug-act: http://ord.aspensys.com/asp/diseases/diseases.asp
