Leki sieroce
Z Wikipedii
Leki sieroce (z ang. Orphan Drug) to leki wykorzystywane w leczeniu chorób rzadko występujących.
Do chorób tych zalicza się choroby uwarunkowane genetycznie, o przewlekłym i ciężkim przebiegu, w większości dotyczące dzieci, prowadzące często do fizycznego i umysłowego upośledzenia, których częstość występowania w danej populacji nie przekracza 5 na 10 tysięcy osób. Spośród 30 000 znanych chorób ponad 5 000 to choroby rzadko występujące.
Zalicza się do nich między innymi mukowiscydozę, porfirię, cystynozę, chorobę Gauchera, chorobę Fabryego, tyrozynemię, homocystynurię, hemofilię, hemochromatozę, dystrofię mięśniową Duchenne'a i Beckera, dystrofię miotoniczną, achondroplazję, rdzeniowy zanik mięśni, zespół Retta, zespół kociego krzyku, zespół Downa, zespół Turnera, chorobę Huntingtona, chorobę Friedreicha, zespół łamliwego chromosomu X i zespół Angelmana.
Z punktu widzenia wielkich koncernów farmaceutycznych produkcja leków sierocych jest mało opłacalna, ponieważ przeznaczone są dla niewielkiej liczby pacjentów, czyli niewielkiego procentu nabywców.
